メクリジンの内服による ACH の治療は、FGFR3 シグナルの抑制により骨伸長障害を改善する根本的治療法であり、ACH に対する現状治療の注射や手術に比べて低侵襲で、医療費の低減や小児への長期投与におけるコンプライアンスも期待される治療である。本事業による成果の概要を下記に示す。 まず、非臨床試験用のメクリジン原体および治験薬を購入し、薬物濃度測定法バリデーションを確立した。また、血漿中凍結保存試験を実施し、保存可能であることを確認した。 [research-er.jp]

どのような治療が行われる？ 軟骨異栄養症は完治するという意味での本質的な治療法はありません。身長を伸ばすために成長ホルモン治療か、骨の延長手術が行われます。 成長ホルモン治療とは？ 成長ホルモン治療は軟骨異栄養症に比べて、症状の軽い低形成症のほうが治療効果は高くなっています。 成長ホルモン治療は3歳からスタートします。 治療内容は自宅で、成長ホルモン製剤0.175mg/ を皮下注射します。 これを週に5 7回にわけてほぼ毎日投与を行います。 [shinchou-okite.com]

、再骨折の予防のためにも、残存変形をできるかぎり排除すること、出来る限り太い骨で再建すること、足関節の可動域を維持すること、などが重要と考えられています． （5）　遺伝性多発性外骨腫症 （Hereditary Multiple Exostoses：HME） 外骨腫とは、長管骨の骨幹端から外側に成長する、軟骨で覆われた骨の良性腫瘍です。 [ortho.w3.kanazawa-u.ac.jp]