本研究ではメクリジンのドラッグ・リポジショニングによる軟骨無形成症の低身長に対する根治的治療法の開発を進めている。メクリジンの経口投与による医師主導治験の実施により臨床 POC を取得することを目指す。 軟骨無形成症(achondroplasia:ACH)は、著しい低身長を特徴とする最も頻度の高い骨系統疾患であり、軟骨細胞における骨伸長の抑制因子である線維芽細胞増殖因子受容体 3(fibroblast growth factor receptor 3 : FGFR3)の恒常的活性型遺伝子変異により発症する先天性難治性希少疾患である。現在、FGFR3[…]
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