UMIN試験ID UMIN000020032 最終情報更新日: 2016年4月5日 公開日:2015年12月2日 登録・組み入れ開始日:2014年12月19日 基本情報 試験簡略名 成人型NPCへのHPBCD髄注療法 試験進捗状況 参加者募集終了-試験継続中 試験実施地域 日本 実施都道府県 対象疾患 ニーマン・ピック病C型 評価 主要アウトカム評価 介入開始後1年後のNPC-ADL score 副次アウトカム評価 聴覚障害, 肺障害, 血清oxysterol, 尿中胆汁酸 試験デザイン 介入 介入1 2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPBCD) 100~400mg,[…]
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