ムコ多糖症ⅣA型の骨系統疾患に対するこの治療法の長期的な効果についてはまだ不明である(「研究中の治療法」を参照)。酵素は無血管組織にはあまり分布しないため、筋骨格系の病理に対する酵素補充療法の効果は限定的である可能性がある。
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オーストラリアでの発生率は926,000人に1人と推定されている。一方、英国では599,000人に1人と推定されている。複数の国における出生有病率は71,000~599,000人に1人である。ドイツからの報告によると、ムコ多糖症ⅣA型の発生率は270,000人に1人、ⅣB型は1,000,000人に1人未満である。
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注:少数の骨系統疾患患者で手術中の脊髄梗塞が報告されているが、このモニタリング技術による改善効果を示すデータは限られている。 予防接種 呼吸器感染症のリスクがあるため、すべての患者は定期接種と同様にインフルエンザや肺炎球菌の予防接種を受けるべきである。
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